La molécule d'ARNsi interrompt la production de protéines amyloïdes en interférant avec la production d'ARN de protéines TTR anormales. Cela empêche l'accumulation de ces protéines dans différents organes du corps et aide les patients à gérer cette maladie.
Comment fonctionne le siRNA pour faire taire le gène ?
Dans RNAi , de petits ARN double brin transformés à partir de longs ARN double brin ou de transcrits qui forment des tiges-boucles, silence gene expression par plusieurs mécanismes - en ciblant l'ARNm pour la dégradation, en empêchant la traduction de l'ARNm ou en établissant des régions de silenced chromatine.
Comment fonctionnent les siRNA ?
siARN. Les siARN sont hautement spécifiques et généralement synthétisés pour réduire la traduction d'ARN messagers (ARNm). Ceci est fait pour réduire la synthèse de protéines particulières. Ils se forment à partir d'ARN double brin transcrit puis coupés à la taille voulue dans le noyau avant d'être libérés dans le cytoplasme.
Comment fonctionne l'ARNi impliquant des siARN ?
Au cours de l'ARNi, un long ARNdb est coupé ou "découpé" en petits fragments ~21 nucléotides de long par une enzyme appelée "Dicer". Ces petits fragments, appelés petits ARN interférents (siARN), se lient à des protéines d'une famille particulière: les protéines Argonaute.
Comment fonctionne le siRNA au niveau de la biologie ?
siRNA est un court fragment double brin de RNA qui se lie et clive l'ARNm via un RISC -Complexe de silençage induisant l'ARN.