Aucune réglementation n'interdit spécifiquement l'utilisation de gènes à des fins cosmétiques, et jusqu'à récemment, aucune ne semblait nécessaire. Mais en mars, après des mois de débat interne, les responsables du NIH ont changé l'équation en approuvant pour la première fois une expérience de thérapie génique chez des personnes qui n'étaient pas malades.
À quoi peut servir la thérapie génique ?
La thérapie génique remplace un gène défectueux ou ajoute un nouveau gène dans une tentative de guérir une maladie ou d'améliorer la capacité de votre corps à combattre la maladie. La thérapie génique est prometteuse pour le traitement d'un large éventail de maladies, telles que le cancer, la fibrose kystique, les maladies cardiaques, le diabète, l'hémophilie et le sida.
La thérapie génique ne peut-elle être utilisée que pour des raisons médicales ?
La thérapie génique est actuellement testée uniquement pour les maladies qui n'ont pas d'autres remèdes.
Quand la thérapie génique a-t-elle été utilisée ?
Après 18 ans de recherches supplémentaires, le premier essai de thérapie génique a été lancé en 1990. Une fillette de quatre ans nommée Ashanthi DeSilva a subi un traitement de 12 jours pour une maladie génétique rare connue sous le nom d'immunodéficience combinée sévère.
Combien sont morts à cause de la thérapie génique ?
Trois enfants atteints d'une maladie neuromusculaire rare sont décédés après avoir reçu une forte dose de thérapie génique dans le cadre d'un essai clinique mené par Audentes Therapeutics.
